CRISPR是“Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”的縮寫，是細菌和古菌的一種適應性免疫機制。該系統(tǒng)由Cas核酸酶和引導RNA（gRNA）組成，最初用于識別和切斷病毒DNA來幫助細菌抵御病毒，現已被改造為基因編輯工具。自2012年Doudna博士和Charpentier博士發(fā)現天然CRISPR-Cas9系統(tǒng)介導DNA切割的分子機制后，隨著全球科研人員的持續(xù)探索與優(yōu)化，該技術已逐步演變?yōu)橐环N高度精準且廣泛應用的基因組編輯平臺。目前，CRISPR技術已被廣泛應用于基因編輯、RNA編輯、堿基編輯、診斷和活體成像等多個領域。它已用于包括人類在內的多種生物的基因改造，推動了科研與臨床的發(fā)展。

CRISPR要實現精準的基因編輯，gRNA的設計與Cas核酸酶的選擇是至關重要的兩大因素。gRNA的選擇將很大程度上取決于研究所需的編輯類型，比如基因敲除（KO）、基因敲入（KI）、堿基編輯、先導編輯、CRISPRi或CRISPRa等。Synthego的CRISPR設計工具是面向全球所有研究人員的免費資源，它能夠幫助用戶設計并挑選出最優(yōu)gRNA序列，從而能夠針對超過12萬個基因中的任何一個進行靶向操作。另外，選擇合適的Cas酶對于實驗的成功也至關重要。Cas9最初是從鏈球菌（SpCas9）中分離而來，是最早且最常用的Cas酶。然而，現在有許多不同的天然Cas酶和基因工程改造的Cas酶可供不同用途使用。例如，經過改造后的Cas9缺口酶被用于制造單鏈斷裂，而經過改造后的高保真Cas9可以顯著減少脫靶現象，另外還有天然的Cas13則�